IGI 創(chuàng)始人在 2015 年的第一次 TED 演講中珍妮弗·杜德娜很好地介紹了 CRISPR-Cas9 系統(tǒng)如何幫助科學家編輯class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=脫氧核糖核酸的縮寫，是一種長分子，編碼細胞功能或病毒復制所需的信息。形成類似于扭曲梯子的雙螺旋形狀。梯子或鏈的每一側都有稱為堿基的不同化學物質，縮寫為 A、C、T 和 G。堿基之間有吸引力，使得 A 粘附在 T 上，而 C 粘附在 G 上。梯子的這些橫檔稱為堿基對。這些字母的序列稱為遺傳密碼。href=的DNA幾乎在任何一種class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=生命的基本單位。生物體內的細胞數(shù)量從一個（例如酵母）到千萬億個（例如藍鯨）不等。細胞由四種使其發(fā)揮功能的關鍵大分子（蛋白質、脂質、碳水化合物和核酸）組成。除其他功能外，細胞可以生成和分解分子、移動、生長、分裂和死亡。href=細胞或有機體。這種革命性的基因工程工具為治療遺傳疾病、改善農業(yè)和營造健康的環(huán)境創(chuàng)造了巨大的機會，同時也迫使我們應對困難的道德困境。

　　DNA是地球上生命的指導手冊。 它編碼了生物體的基本特性——它如何生活、生長和繁殖。 改變活細胞中的 DNA 序列稱為class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　有意改變生物體的遺傳密碼?？梢允褂?ZFN、TALEN 或 CRISPR 來實現(xiàn)。這些系統(tǒng)用于在特定 DNA 位點產生雙鏈斷裂。當細胞修復斷裂時，序列會發(fā)生變化?？捎糜谝瞥?、更改或添加 DNA。class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　編碼用于制造蛋白質的信息的 DNA 片段。 每個基因都是一組指令，用于制造幫助細胞、有機體或病毒發(fā)揮功能的特定分子機器。

　　的發(fā)展class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　發(fā)音為“crisper”。一種在細菌和古細菌中發(fā)現(xiàn)的適應性免疫系統(tǒng)，被用作基因組工程工具?！俺纱氐囊?guī)律間隔的短回文重復序列”的縮寫，指宿主基因組中包含交替重復序列和獨特的外來 DNA 片段的部分。CRISPR 相關監(jiān)視蛋白使用這些獨特序列作為分子照片，尋找并摧毀病毒 DNA 以保護細胞。

　　生物體或病毒的完整 DNA 序列。 基因組本質上是一套巨大的指令，用于制造細胞的各個部分并指導一切如何運行。href=基因組基因編輯徹底改變了科學家編輯基因組的能力。2012 年，IGI 創(chuàng)始人 Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier 及其團隊的研究開發(fā)了一種重新利用細菌免疫系統(tǒng)的方法，稱為 CRISPR，這個縮寫代表epeats——使用 CRISPR 相關技術在精確位置打斷 DNAclass=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一串氨基酸折疊成三維結構。 每種蛋白質都專門發(fā)揮特定作用，幫助細胞生長、分裂和發(fā)揮功能。 構成所有生物的四種大分子（蛋白質、脂質、碳水化合物和核酸）之一。href=蛋白質(class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一種源自 CRISPR-Cas 細菌免疫系統(tǒng)的蛋白質，已被用于基因組工程。使用 RNA 分子作為向導來尋找互補的 DNA 序列。一旦確定目標 DNA，Cas9 就會切斷兩條鏈。它被比作“分子剪刀”或“基因手術刀”。在 CRISPR 免疫中，切割病毒 DNA 可防止其破壞宿主細胞。在基因組工程中，切割基因組 DNA 會啟動修復過程，最終對其序列進行更改或“編輯”。href=）就像分子剪刀一樣切割 DNA。當 DNA 被切割時，就有機會通過利用細胞的天然修復途徑來改變切割部位及其周圍的 DNA 序列。

　　科學家可以通過添加新的 DNA 片段來編輯生物體的基因組，以便細胞在修復 DNA 斷裂時用作模板。通過這種方式，科學家可以替代致病的class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　從一個遺傳字母（核苷酸）到另一個的變化。 DNA序列的變異導致了世界上令人難以置信的物種多樣性，甚至發(fā)生在同一物種的不同生物體之間。 雖然有些突變根本沒有任何后果，但某些突變可以直接導致疾病。 突變可能是由 DNA 損傷劑（例如紫外線）引起的，也可能是由細胞酶復制 DNA 時發(fā)生的錯誤引起的。 它們也可以通過基因組工程方法有意制造。

　　科學家還可以使用 CRISPR 完全“敲除”基因，破壞其功能或導致細胞停止制造蛋白質。這是使用的技術卡斯格維，第一個被批準的 CRISPR 療法class=glossaryLink cmtt_Disease aria-describedby=tt data-cmtooltip=鐮狀細胞病是一種隱性遺傳疾病，其編碼部分血紅蛋白分子的基因會導致紅細胞畸形。它們的“鐮刀”或新月形狀會阻塞血管，減緩或阻止血流。這會導致突發(fā)性劇烈疼痛。鐮狀細胞病的并發(fā)癥包括慢性疼痛、中風、器官損傷和貧血。鐮狀細胞病可能致命。輸血和骨髓移植是治療嚴重鐮狀細胞病的可選方案。Casgevy 是首個獲批的基于 CRISPR 技術的藥物，可以治愈嚴重鐮狀細胞病。鐮狀細胞病 (SCD) 對某些人群的影響尤為顯著。在全球范圍內，撒哈拉以南非洲地區(qū)的發(fā)病率最高。在美國，SCD 主要影響非裔美國人。美國約有 100,000 萬人患有鐮狀細胞病。href=鐮狀細胞病。還可以通過“class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　指改變細胞基因表達但不改變其 DNA 代碼。相反，DNA 和保持 DNA 的蛋白質被“標記”上可移除的化學信號。表觀遺傳標記告訴其他蛋白質如何讀取 DNA、忽略哪些部分以及將哪些部分轉錄成 RNA。這就好比在書的某一頁上貼一張“跳過”的紙條——讀者會忽略這一頁，但書本身并沒有改變。href=表觀遺傳的編輯”，它可以增加或減少基因的效果，通常是暫時的。CRISPR 工具箱不斷擴展，出現(xiàn)了新的方法，例如class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一種基因組編輯，使用 CRISPR 組件直接將有限的單個 DNA 堿基更改為其他堿基，而不會破壞 DNA。堿基編輯器是通過將 DNA 修飾酶融合（附著）到 DNA 靶向 Cas 蛋白（如 Cas400）而制成的。href=基礎編輯和class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

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　　一種基因組編輯，使用 CRISPR 組件直接將任何單個 DNA 字母更改為任何其他字母或進行小插入而不破壞 DNA。主要編輯器是通過將 DNA 修飾酶融合（附著）到 DNA 靶向 Cas 蛋白（如 Cas9）而制成的。

　　總之，這些基因組編輯方法為科學家提供了強大的新工具來治療疾病、改善農業(yè)、開發(fā)阻止和適應氣候變化的新方法，以及通過編輯幾乎任何生物體的 DNA 來研究生物學的基本問題。

　　“隱藏在一些世界上最小的生物體內的是科學家們偶然發(fā)現(xiàn)的最強大的工具之一。 這是一個已經(jīng)存在的防御系統(tǒng)class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一種數(shù)量眾多的微生物。這些單細胞生物肉眼看不見，沒有細胞核，形狀各異。它們存在于各種環(huán)境中，從北極土壤到人體內部。大多數(shù)細菌對人體健康無害，但某些致病細菌可能導致疾病。

　　CRISPR 基因組編輯已迅速在科學研究實驗室、醫(yī)學和農業(yè)中得到采用。通過我們對讀者友好的深入探討基因組編輯如何影響我們當今生活的世界，了解更多信息。

　　像 CRISPR 這樣的強大技術引發(fā)了許多倫理問題。這些問題包括該技術應該或不應該如何使用、誰可以使用該技術以及它可能帶來的好處。在 IGI，我們致力于指導負責任地使用 CRISPR 技術，與世界各地的利益相關者和政策制定者合作，并為醫(yī)學和農業(yè)的進步創(chuàng)造新的可及性和可負擔性模式。訪問我們的公共影響計劃頁面了解有關 IGI 在 CRISPR 監(jiān)管、獲取和可負擔性方面的工作的更多信息。

　　“我們每個人都肩負著重大責任，要仔細考慮科學突破的預期影響和意外后果。”——詹妮弗·杜德娜

　　在 IGI，我們的目標是利用 CRISPR 和其他先進的基因組技術來解決世界在健康、環(huán)境和農業(yè)方面面臨的最大問題。我們尤其希望推動研究以滿足服務不足的人群的需求，并確保公平地獲得基于 CRISPR 的進展。

　　創(chuàng)作中的裂縫帶領讀者踏上科學之旅，生動地探索一個重塑人類未來的意外發(fā)現(xiàn)。

　　IGI 創(chuàng)始人 Jennifer Doudna 撰寫了這本科普書，講述了她在 CRISPR 研究方面的個人和專業(yè)經(jīng)歷。與她以前的研究生 Sam Sternberg 合著，創(chuàng)作中的裂縫提供 CRISPR 基因組編輯技術的發(fā)展、其應用和倫理影響的幕后花絮。

　　CRISPR 的故事充滿了意想不到的發(fā)現(xiàn)、不拘一格的人物和挑釁性的問題。

　　來自執(zhí)行制片人丹·拉瑟和導演亞當·博爾特，人性剖析 CRISPR 背后的科學原理，讓觀眾思考歷史上最具變革性的創(chuàng)新之一的潛在影響?？稍?Netflix 或 PBS 上點播觀看。訪問影片的官網(wǎng)附帶的教育資源。